REPUBLIKA.CO.ID, JAKARTA -- Baru-baru ini, Pemerintah Inggris dikabarkan telah menyetujui Zolgensma sebagai obat untuk merawat bayi dengan kelainan genetik fatal yang langka. Berdasarkan informasi, Zolgensma merupakan obat termahal di dunia dengan harga per dosisnya mencapai 1,79 juta poundsterling (Rp 35 miliar).

Dalam sebuah studi, Zolgensma, obat penyelamat hidup itu bisa memungkinkan mobilitas pada bayi yang mengalami kondisi genetik langka. Secara umum, Zolgensma adalah terapi gen berbasis vektor virus terkait adeno, yang diindikasikan untuk pengobatan pasien anak berusia kurang dari 2 tahun dengan atrofi otot tulang belakang (SMA).

Terapi satu kali itu, diklaim bisa melawan penyakit genetik langka yang mampu menyebabkan kelumpuhan, kelemahan otot, dan hilangnya gerakan secara progresif.

Mengutip livemint Rabu (9/3) dalam sebuah penelitian, bayi yang lahir dengan SMA tipe 1 parah, memiliki harapan hidup selama dua tahun. Kondisi itu, biasanya menjadi bentuk paling umum dari penderita.

Namun, dalam penelitian itu, disebutkan jika Zolgensma yang diproduksi oleh Novartis Gene Therapies, mampu membantu bayi penyintas mendapatkan pencapaian seperti bernapas tanpa ventilator, duduk sendiri, merangkak, dan berjalan setelah perawatan infus tunggal.

Bahkan, berdasarkan data terbaru, zolgensma mampu menunjukkan hasil peningkatan fungsi motorik yang cepat dan berkelanjutan. Khususnya, untuk anak-anak dengan SMA tipe 1, sehingga diklaim mampu memperpanjang hidup mereka.